أليبوجين تيبارفوفيك Alipogene tiparvovec (تسويقها تحت الاسم التجاري غليبيرا) هو العلاج الجيني، وضعت وتسويقها من قبل ونيكور نف، التي تعوض عن نقص البروتين الدهني الليباز، وهو اضطراب وراثي نادر يمكن أن يسبب التهاب البنكرياس الحاد.
في يوليو 2012، أوصت الوكالة الأوروبية للأدوية بالموافقة عليها، وهي أول توصية لعلاج علاج الجينات في أوروبا أو الولايات المتحدة. وقد أقرت المفوضية الأوروبية هذه التوصية في نوفمبر / تشرين الثاني 2012.
يقدم النمط الفيروسي المصلي للفيروس المصاحب 1 (AAV1) نسخة سليمة من جين ليباس البروتين الدهني البشري إلى خلايا العضلات. لم يتم إدخال الجين لبل في كروموسومات الخلية ولكن يبقى كما الحمض النووي العائمة الحرة في النواة.
ويتبع الحقن عن طريق العلاج المثبطة للمناعة لمنع ردود الفعل المناعية للفيروس.
البيانات من التجارب السريرية تشير إلى أن تركيزات الدهون في الدم انخفضت بين 3 و 12 أسبوعا بعد الحقن، في جميع المرضى تقريبا. وتشمل مزايا آف نقص واضح في إمراضية، والتسليم إلى الخلايا غير تقسيم، وخطر أصغر بكثير من الإدراج مقارنة مع الفيروسات القهقرية، والتي تظهر الإدراج العشوائي مع ما يصاحب ذلك من خطر السرطان.
كما يقدم آف منخفضة جدا مناعة ، تقتصر أساسا على توليد تحييد الأجسام المضادة ، وقليلة الاستجابة السامة للخلايا.
تقتصر قدرة استنساخ النواقل على استبدال جينوم الفيروس البالغ 4.8 كيلوباس.
في يوليو 2012، أوصت الوكالة الأوروبية للأدوية بالموافقة عليها، وهي أول توصية لعلاج علاج الجينات في أوروبا أو الولايات المتحدة. وقد أقرت المفوضية الأوروبية هذه التوصية في نوفمبر / تشرين الثاني 2012.
يقدم النمط الفيروسي المصلي للفيروس المصاحب 1 (AAV1) نسخة سليمة من جين ليباس البروتين الدهني البشري إلى خلايا العضلات. لم يتم إدخال الجين لبل في كروموسومات الخلية ولكن يبقى كما الحمض النووي العائمة الحرة في النواة.
ويتبع الحقن عن طريق العلاج المثبطة للمناعة لمنع ردود الفعل المناعية للفيروس.
البيانات من التجارب السريرية تشير إلى أن تركيزات الدهون في الدم انخفضت بين 3 و 12 أسبوعا بعد الحقن، في جميع المرضى تقريبا. وتشمل مزايا آف نقص واضح في إمراضية، والتسليم إلى الخلايا غير تقسيم، وخطر أصغر بكثير من الإدراج مقارنة مع الفيروسات القهقرية، والتي تظهر الإدراج العشوائي مع ما يصاحب ذلك من خطر السرطان.
كما يقدم آف منخفضة جدا مناعة ، تقتصر أساسا على توليد تحييد الأجسام المضادة ، وقليلة الاستجابة السامة للخلايا.
تقتصر قدرة استنساخ النواقل على استبدال جينوم الفيروس البالغ 4.8 كيلوباس.