دينوفوسول
Denufosol
هو دواء استنشاق لعلاج التليف الكيسي، يتم تطويره من قبل Inspire Pharmaceuticals وبرعاية مؤسسة Cystic Fibrosis.
تم اختباره في تجربتين سريعتين للمرحلة الثالثة وهما TIGER-1 و TIGER-2.
في البداية، في المرحلة الأولى من التجربة الثالثة، TIGER-1، أظهر المركب نتائج مهمة مقارنة مع الدواء الوهمي.
في المرحلة الثانية من التجربة الثالثة، TIGER-2، لم يستوف المركب نقطة النهاية الأولية، وهو تغير هام في خط الأساس FEV1 (حجم الزفير القسري في ثانية واحدة) في نقطة نهاية الأسبوع 48 مقارنة مع الدواء الوهمي.
اعتبارا من عام 2011، لم تجر دراسات سريرية إضافية مع المركب.
كما تم التحقيق في الدواء لعلاج انفصال الشبكية وأمراض الشبكية الأخرى، ولكن تم إنهاء التجارب في عام 2006.
في دراسات المرحلة الثالثة، تم استنشاق denufosol عن طريق الفم من قبل مرضى التليف الكيسي ثلاث مرات في اليوم باستخدام البخاخات النفاثة.
لكي تكون فعالة، كان عليها أن تصل إلى الأجزاء الأعمق من الرئة (القصيبات)، مما يجعلها غير مناسبة للأطفال دون سن الخامسة.
يتصف التليف الكيسي بوجود خلل في قناة الكلوريد CFTR (منظم تصرف غشاء التليف الكيسي) على الخلايا الظهارية في الرئتين.
يقوم CFTR بتنظيم مكونات العرق والعصارة الهضمية والمخاط.
تؤدي العيوب إلى مخاط لزج مجفّف، مما يعوق إزالة المخاطية المخاطية.
Denufosol هو ناهض في النوع الثاني P2Y من مستقبلات purinergic، قناة كلوريد بديل. يؤدي تنشيط قناة الكلوريد البديلة هذه نظريا إلى زيادة نقل الأيونات في مرضى التليف الكيسي الذي يعوض التأثيرات الناجمة عن CFTR الذي لا يعمل.
Denufosol
هو دواء استنشاق لعلاج التليف الكيسي، يتم تطويره من قبل Inspire Pharmaceuticals وبرعاية مؤسسة Cystic Fibrosis.
تم اختباره في تجربتين سريعتين للمرحلة الثالثة وهما TIGER-1 و TIGER-2.
في البداية، في المرحلة الأولى من التجربة الثالثة، TIGER-1، أظهر المركب نتائج مهمة مقارنة مع الدواء الوهمي.
في المرحلة الثانية من التجربة الثالثة، TIGER-2، لم يستوف المركب نقطة النهاية الأولية، وهو تغير هام في خط الأساس FEV1 (حجم الزفير القسري في ثانية واحدة) في نقطة نهاية الأسبوع 48 مقارنة مع الدواء الوهمي.
اعتبارا من عام 2011، لم تجر دراسات سريرية إضافية مع المركب.
كما تم التحقيق في الدواء لعلاج انفصال الشبكية وأمراض الشبكية الأخرى، ولكن تم إنهاء التجارب في عام 2006.
في دراسات المرحلة الثالثة، تم استنشاق denufosol عن طريق الفم من قبل مرضى التليف الكيسي ثلاث مرات في اليوم باستخدام البخاخات النفاثة.
لكي تكون فعالة، كان عليها أن تصل إلى الأجزاء الأعمق من الرئة (القصيبات)، مما يجعلها غير مناسبة للأطفال دون سن الخامسة.
يتصف التليف الكيسي بوجود خلل في قناة الكلوريد CFTR (منظم تصرف غشاء التليف الكيسي) على الخلايا الظهارية في الرئتين.
يقوم CFTR بتنظيم مكونات العرق والعصارة الهضمية والمخاط.
تؤدي العيوب إلى مخاط لزج مجفّف، مما يعوق إزالة المخاطية المخاطية.
Denufosol هو ناهض في النوع الثاني P2Y من مستقبلات purinergic، قناة كلوريد بديل. يؤدي تنشيط قناة الكلوريد البديلة هذه نظريا إلى زيادة نقل الأيونات في مرضى التليف الكيسي الذي يعوض التأثيرات الناجمة عن CFTR الذي لا يعمل.