ميجلوستات
Miglustat
هو عقار تم تطويره بواسطة Oxford GlycoSciences وتسويقه بواسطة Actelion ويستخدم في المقام الأول لعلاج مرض جوشر من النوع الأول (GD1). يتم تسويقه تحت الاسم التجاري زافيسكا Zavesca.
الاستخدامات الطبية:
يستخدم Miglustat لعلاج البالغين المصابين بمرض جوشر Ik من النوع الخفيف إلى المعتدل والذين لا يناسبهم علاج استبدال الإنزيم.
تمت الموافقة عليه في أوروبا في عام 2002 ومن قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2003.
Miglustat هو أول علاج تتم الموافقة عليه لعلاج مضاعفات عصبية تقدمية لدى مرضى Niemann – Pick، من النوع C (NPC) ؛ وقد تمت الموافقة عليها في أوروبا في عام 2009، وكندا في عام 2010، واليابان في عام 2012، ولكن ليس في الولايات المتحدة حيث رفضت إدارة الغذاء والدواء الموافقة عليها في عام 2010 ودعت إلى المزيد من البيانات.
موانع الاستعمال:
هو بطلان Miglustat للأشخاص الذين يعانون من الأمراض العصبية، ومشاكل في الكلى، والنساء الحوامل، والرجال والنساء الذين يخططون لإنجاب طفل.
التأثيرات الضارة:
تشمل الآثار الجانبية الخطيرة الألم أو الحرق أو التنميل أو الوخز في اليدين أو الذراعين أو الساقين أو القدمين. مصافحة لا يمكن السيطرة عليها التغيرات في الرؤية وكدمات أو نزيف سهل.
تشمل الآثار الجانبية الشائعة التأثيرات المعدية المعوية (بما في ذلك الإسهال وآلام المعدة أو النفخ والغاز وفقدان الشهية وفقدان الوزن واضطراب المعدة والقيء والإمساك) وجفاف الفم وتأثيرات العضلات (بما في ذلك الضعف وتشنجات العضلات وخاصة في الساقين والشعور من ثقل في الذراعين أو الساقين، وعدم الثبات عند المشي)، وآلام الظهر، والدوخة، والعصبية، والصداع، ومشاكل في الذاكرة، والحيض صعبة أو غير منتظمة (الفترة).
Miglustat
هو عقار تم تطويره بواسطة Oxford GlycoSciences وتسويقه بواسطة Actelion ويستخدم في المقام الأول لعلاج مرض جوشر من النوع الأول (GD1). يتم تسويقه تحت الاسم التجاري زافيسكا Zavesca.
الاستخدامات الطبية:
يستخدم Miglustat لعلاج البالغين المصابين بمرض جوشر Ik من النوع الخفيف إلى المعتدل والذين لا يناسبهم علاج استبدال الإنزيم.
تمت الموافقة عليه في أوروبا في عام 2002 ومن قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في عام 2003.
Miglustat هو أول علاج تتم الموافقة عليه لعلاج مضاعفات عصبية تقدمية لدى مرضى Niemann – Pick، من النوع C (NPC) ؛ وقد تمت الموافقة عليها في أوروبا في عام 2009، وكندا في عام 2010، واليابان في عام 2012، ولكن ليس في الولايات المتحدة حيث رفضت إدارة الغذاء والدواء الموافقة عليها في عام 2010 ودعت إلى المزيد من البيانات.
موانع الاستعمال:
هو بطلان Miglustat للأشخاص الذين يعانون من الأمراض العصبية، ومشاكل في الكلى، والنساء الحوامل، والرجال والنساء الذين يخططون لإنجاب طفل.
التأثيرات الضارة:
تشمل الآثار الجانبية الخطيرة الألم أو الحرق أو التنميل أو الوخز في اليدين أو الذراعين أو الساقين أو القدمين. مصافحة لا يمكن السيطرة عليها التغيرات في الرؤية وكدمات أو نزيف سهل.
تشمل الآثار الجانبية الشائعة التأثيرات المعدية المعوية (بما في ذلك الإسهال وآلام المعدة أو النفخ والغاز وفقدان الشهية وفقدان الوزن واضطراب المعدة والقيء والإمساك) وجفاف الفم وتأثيرات العضلات (بما في ذلك الضعف وتشنجات العضلات وخاصة في الساقين والشعور من ثقل في الذراعين أو الساقين، وعدم الثبات عند المشي)، وآلام الظهر، والدوخة، والعصبية، والصداع، ومشاكل في الذاكرة، والحيض صعبة أو غير منتظمة (الفترة).